해외 진출을 목표로 하는 의약품 임상시험 데이터 관리 전략

출   처 : KOBICS 바이오의약특허정보시스템

작성일 : 2016. 8. 

제   목 : 해외 진출을 목표로 하는 의약품 임상시험 데이터 관리 전략

작성자 : 이영철

            現 (주)엘에스케이글로벌파마서비스 CDM본부장/상무(2006~현재)

            前 SAS Institute Korea Ltd, Professional Service Division, Principal Consultant(1996~2006)

             

한국의 제약산업에서 가장 먼저 언급되는 단어는 신약 개발이고 임상시험이다. 신약 개발을 통해 모든 이의 부러움을 가질만한 계약을 만들어낸 제약사도 있고, 기업의 규모는 작지만 다양한 질환영역에서 많은 바이오벤쳐사들이 성과를 만들기 위해 노력하고 있다. 

많은 제약기업의 목표하는 우선 순위 중의 하나가 [개발 속도를 빠르게 하고 싶다]이다. 그러면 데이터를 관리하고 읽을 줄 알아야 한다. 어느 정도 진행되었고, 어떤 위험이 있는지에 대해 무엇을 보고 관리하고 있는가? 임상시험 1상부터 3상을 순서대로 진행하고, 허가심사를 받아 시장에 출시하고, 판매하면서 PMS를 순차적으로 진행하는 고전적인 이야기는 이제 더 이상 생각할 필요가 없다. 계획 단계부터 허가심사 준비를 같이 계획하고 관리하여야 한다. 또한 글로벌 시장 전략이 수반되지 않은 허가는 수익의 보장을 담보하지는 않는다. 

[라이센싱아웃을 통해 가치를 인정받고 싶다. 개발약의 승인까지 지속적인 임상개발의 동력을 확보하고 싶다.] 그렇다면, 현재 진행하고 있는, 또는 앞으로 진행할 개발 과정에서 기업의 가치를 높여줄 시점이 언제일지 생각해 본적이 있는가? 그리고 개발약의 가치를 어떻게 표현하고 설명 할지 고민하고 있는가? 프리젠테이션 자료가 아니라 데이터로 확인시켜주어야 한다.

물질 특허, 제조방법 및 생산시설뿐 아니라 가치를 보여줄 수 있는 실험과 시험 데이터 또한 기업에서 관리해야 할 주요한 자산 중의 하나이다. 특히, 임상시험의 데이터는 신약개발을 위한 임상시험의 안전성과 유효성을 입증하는 근거 자료이다. 또한 개발 약의 가치를 국내외 허가기관뿐 아니라 해외 협력 대상 제약사(라이센싱아웃)에 검증 받는 가치 평가를 위해 전달하는 가치소통의 도구이다. 

데이터의 자산화, 가치화를 위해서는 우선적으로 데이터에 표준화가 적용되어야 한다. 이제는 선택사항이 아니라 필수사항이며 많은 시간과 비용을 통한 노력의 결실이 접수단계에서 거부될 수 있다. 임상시험 데이터의 표준화는 이미 주요 해외 허가/규제기관에서 적용 시기까지 공포되어 있다. 

초기 임상단계에서는 표준화는 적용할 필요가 없을까? 초기임상단계에서 라이센스아웃을 하더라도 라이선스라 도입한 제약사에서 추가적인 임상시험을 진행하고, 심사를 받아 상품화하게 될 것이다. 심사를 받기 위해서는 3상 자료뿐 아니라 모든 임상시험자료를 국제공통기술문서(CTD: Common Technical Documents) 의 양식 순서에 맞추어서 제출되어야 한다. (EMA, 2013.6.24 발췌: Section 5.2 of Module 5: for each product shall be published a full cumulative list of clinical trials) 유럽뿐 아니라 미국, 일본등 모든 ICH 국가에서 시행중인 사항이다. 그리고 올해부터는 CTD 자료에 포함되는 임상시험의 진행 데이터 또한 표준 형식에 맞추어서 eCTD 구성되어야 한다.

허가 심사를 위한 제출문서의 표준 문서로 ICH에서 Module1~Module5로 세분화하여 CTD(국제공통기술문서)를 제정하였다. 모든 ICH 국가에서는 CTD로 작성된 허가심사 자료의 제출을 허용하고 임상시험에서의 데이터 표준은 CDISC(Clinical Data Interchange Standards Consortium)에서 제정하고 있는 각 영역 중에서 제출데이터형식으로 STDM, 분석데이터모델로 ADaM을 표준 형식으로 적용하고 있다. 

US-FDA 뿐 아니라 각국의 허가/심사 기관에서는 표준화된 임상시험 데이터를 통해 심사 결정의 기간과 질을 향상 시키고자 하고 있다.  

주요 ICH 국가별 심사허가 자료에 포함되는 표준 데이터 적용 현황 및 주요 사항을 살펴보면 아래와 같다.

미국 FDA는 2014년 12월 허가심사 제출 규정에 데이터에 대한 규정(FDA issued individual guidance describing requirements for electronic submission of standardized clinical and nonclinical study data under section 745A(a) of the FD&C Act) 을 발표하였다. 

Japan-PMDA: 일본의 심사자료 제출시 데이터의 표준 형식 적용은 이미 한번 지연된 후에 2016년 10월 1일부터 시행된다. eCTD의 자료 구성은 미국의 규정과 거의 동일하다. 데이터 구성에 적용된 버전에 따라 표준화형식의 기준 버전이 세부 사항으로 나뉘어져 있다.

Korea-식품의약품안전처: 한국의 식품의약품안전처 또한 해외 규제기관의 방향과 다르지 않다. 이미 글로벌 수준의 기준과 규정을 도입하여 적용하고 있으며, 국제조화(Global Harmonization) 를 위해 행정규칙에 이미 eCTD(국제공통기술전자문서) 에 대해서도 규칙으로 허용하고 있다.

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5-5. 해외 진출을 목표로 하는 의약품 임상시험 데이터 관리 전략_이영철.pdf

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