세대별 유전자 편집 기술 특징 및 주요 기업 현황

세대별 유전자 편집 기술 특징

1세대 징크 핑거 뉴클레이즈(ZFNs: Zinc Finger Nuclease)

→ 정확도가 낮고 설계 비용이 비싼 단점

2세대 탈렌(TALENs: Transcriptor Activator-Like Effector Nuclease)

 → 1세대에 비해 더 정교해 졌으나, 크기가 커서 세포내 주입이 어려운 단점

3세대 크리스퍼(CRISPR/Cas9: Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR-associated protein9)

 → 기존 1, 2세대보다 정확도와 효율성이 획기적으로 높음

       2015년 Science지가 선정한 올해의 혁신기술(Breakthrough of the year)에 선정됨

	1세대 ZFNs	2세대 TALENs	3세대 CRISPR/Cas9
유전자 인식	징크핑거 단백질	TALE(Tal effector) 단백질	가이드RNA
유전자 절단	Fok1	Fok1	Cas9
유전자 절단 성공률	성공률 낮음(0~24%)	매우 높음(0~99%)	높음(0~90%)
설계 용이성	복잡함 (months)	복잡함 (months)	매우 간단 (1 day)
가격	높음 ($5000)	중간	낮음 ($30)
출처 : Kim, E.J. & Kim, J.S., Genome Editing, IBS 유전체교정연구단, vol. 16 (2015)

주요 기업 현황

기업명	국가	주요 제품	최근 동향
Thermo Fisher Scientific	미국	GeneArt CRISPR	•크리스퍼 등 유전자 편집 기술 보유한 국내 기업 툴젠과 협업 체결 (’15.3) •툴젠의 크리스퍼 기술 라이선스 확보
Editas Medicine	미국	CRISPR, TALENs	•43백만 달러 자금 조달 받아 설립됨 (’13.11) •Juno Therapeutics와 차세대 면역치료제 공동개발 발표 (’15.5) •1.2억 달러 시리즈 B펀딩 확보 (’15.8) •(IPO) 미국 나스닥에 기업 공개 (’16.2) •Monsanto와 농업 작물개발 라이선스 계약 체결 (’17.1)
Caribou Biosciences	미국	CRISPR	•11백만 달러 자금 조달 받아 설립됨 (’11.10) •DuPont 종자사업부 Pioneer에서 CRISPR/Cas9으로 종자 개량 시작 (’15.10) •Caribou, Integrated DNA Technologies와 크리스퍼 라이선스 체결 (’16.2)
CRISPR Therapeutics	스위스	CRISPR	•89백만 달러 자금 조달 받아 설립됨 (’13.11) •미국 매사추세츠 R&D 본부 설립 계획 (’15.4) •Bayer와 합작법인 설립하여 5년간 3.4억 달러 (약 3,800억 원) 투자 (’15.12)
Intellia Therapeutics	미국	CRISPR	•Caribou Biosciences와 Atlas Venture가 함께 설립한 벤처기업 •15백만 달러 자금 조달 받아 설립됨 (’14.11) •(IPO) Intellia 미국 나스닥에 기업 공개 (’16.5)
Cellectis	미국	UCART19	•CART-cells(UCART) 면역치료제 개발 위해 MabQuest SA와 협약 체결 (’16.3)
Horizon Discovery	미국	CRISPR, ZFN, rAAV	•유전자 편집 역분화 줄기세포(iPSCs) 개발 위해 Axol Bioscience와 협업 체결 (’15.11)
Sigma Aldrich	미국	Sigma CRISPR	•170억 달러 규모로 Merk에 의해 인수됨 (’15.11)
Precision BioSciences	미국	ARCUS	•Baxalta 와 CART 면역항암제 공동개발 위해 17억 달러 규모 협약 체결 (’16.2)
GenScript	미국	GenCRISPR	•(IPO) 미국 나스닥에 기업 공개 (’15.12) •호모(yeast)에서 맞춤형 유전자 편집 서비스 출시 (’16.2)
Sangamo BioSciences	미국	ZFN (ZFP Nuclease)	•HIV, 혈우병, 헌팅턴 병 등 ZFN 등으로 치료 중 •제약 회사 Shire와 공동 개발 발표 (’15.10)
Lonza	스위스	Nucleofector	•약물전달기술 보유업체인 Catalent 인수 계획 발표. 인수를 통해 다양한 의약 물질과 전달기술 개발 역량 확보 기대 (’16.4)
Integrated DNA Technologies	미국	Gene Silencing	•Caribou Biosciences와 CRISPR 제품에 대한 라이선스 체결. 파트너쉽에는 크리스퍼 연구를 위한 전문가 활용도 포함(’16.2)
New England Biolabs	미국	DNA Modifying Enzymes (Cas9 Nuclease 등)	•2017년 초 가동을 목표로 새로운 GMP 시설 설립 계획 발표 (’15.2) •NEBNext Direct라는 신제품 출시. 차세대시퀀싱 관련 제품인 NEBNext 라인의 확장 (’16.4)
Oregene Technologies	미국	Genome Editing	•면역세포화학 분야의 연구와 진단기술 개발을 위해 Agilent technolgy와 다년간 공동연구 협약 체결 (’16.2)
Transposagen Biopharmaceuticals	미국	NextGEN CRISPR	•Broad Institute와 CRISPR 유전자 가위 라이선스 계약 체결 (’15.12)
출처 : 생명공학정책연구센터, 글로벌 CRISPR 시장 현황 및 전망 (2016. 8)

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